A cura di Anna Tarallo

BACE1 Inhibitor Lanabecestat (AZD3293) in a Phase 1 Study of Healthy Japanese Subjects: Pharmacokinetics and Effects on Plasma and Cerebrospinal Fluid Aβ Peptides.
Sakamoto K, Matsuki S, Matsuguma K, Yoshihara T, Uchida N, Azuma F, Russell M, Hughes G, Haeberlein SB, Alexander RC, Eketjäll S, Kugler AR
J Clin Pharmacol. 2017 Jun 15. doi: 10.1002/jcph.950. [Epub ahead of print]

Nella ricerca di trattamenti disease-modifying per la malattia di Alzheimer (AD), la beta amiloide (AB) e la sua regolazione sono diventate un obiettivo terapeutico chiave, che potrebbe offrire l’opportunità di rallentare il declino cognitivo o addirittura alterare l’esito finale della malattia.
Il Lanabecestat (già noto come AZD3293 o LY3314814) è un potente BACE-inibitore orale, attualmente in sperimentazione per il trattamento della malattia di Alzheimer.
Recentemente sono stati pubblicati i risultati di uno studio clinico di fase I, in doppio cieco, controllato contro placebo, a dosi singole e multiple, condotto in Giappone, su soggetti volontari sani, giovani e anziani, per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l’efficacia sui biomarcatori liquorali di AZD3293.
40 i partecipanti alla sperimentazione: 24 soggetti con età compresa tra i 20 anni (inclusi) e i 55 (esclusi) e 16 soggetti tra i 55 (inclusi) e gli 80 (esclusi).
I risultati sono in linea con i precedenti studi condotti sulla popolazione americana sana e con AD. Il farmaco è risultato sicuro e ben tollerato anche alle dosi più elevate. Sono state inoltre osservate robuste riduzioni di AB nel liquido cerebrospinale (CSF), a tutte le dosi; in particolare le concentrazioni di AB42 sono risultate ridotte del 63% con dosaggio a 15 mg e del 79% a 50 mg.
I ricercatori confermano il Lanabecestat come un promettente trattamento disease-modifying per la AD. Attualmente è in corso la sperimentazione di fase 3 per pazienti con AD.

Potete trovare ulteriori informazioni/l’articolo originale al seguente link.
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28618005