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FAMIGLIARI E PAZIENTI

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I FARMACI SPERIMENTALI

I farmaci anti-amiloide

I limiti del trattamento con inibitori dell'acetilcolinesterasi hanno portato la ricerca a orientarsi verso approcci terapeutici alternativi. Recentemente, particolare attenzione è stata volta a un peptide denominato beta-amiloide, che è stato dimostrato essere presente rispettivamente nel tessuto e nelle strutture vascolari cerebrali dei pazienti con demenza di Alzheimer. In particolare la variante beta-amiloide 1-42 del peptide è la componente predominante nelle placche amiloidi il cui riscontro neuropatologico, insieme a quello dei grovigli neurofibrillari, rende possibile una diagnosi definitiva di Alzheimer.

Esperimenti preclinici in topi transgenici suggeriscono che l'immunizzazione passiva con anticorpi verso la proteina beta amiloide sarebbero efficaci nel ridurre o nell'arrestare la progressione della malattia di Alzheimer (AD) nell'uomo. È attivo presso il nostro Istituto uno studio multicentrico in doppio cieco verso placebo con Nilvadipina in pazienti con malattia di Alzheimer lieve-moderata, il cui meccanismo d'azione inibisce il flusso extracellulare del calcio. Questa sostanza è già stata approvata per l'uso nell'uomo nel trattamento delle malattie cardiovascolari. Nella malattia di Alzheimer aumenterebbe l'eliminazione dal cervello della proteina beta-amiloide. Il risultato atteso sarebbe quello di un rallentamento nella progressione della malattia.

D'altro canto, alla demenza di Alzheimer sono state collegate sia mutazioni nel gene precursore della proteina amiloide (APP), sia meccanismi di morte neuronale eccezionale. Tali premesse supportano la sperimentazione di nuovi farmaci che agirebbero con meccanismi totalmente nuovi, sull'aggregazione della proteina tau, responsabile dei grovigli fibrillari che ingolfano i cervelli dei malati di Alzheimer. È attivo presso il nostro Istituto uno studio multicentrico in doppio cieco verso placebo con Leuco-metiltioninobis (LMTM) in pazienti con malattia di Alzheimer lieve, il cui meccanismo d'azione inibisce l'aggregazione della proteina tau. Il risultato atteso sarebbe quello di un rallentamento nella progressione della malattia.

Per saperne di più sui trial clinici attualmente in atto presso il nostro Istituto e per potervi prendere parte ciccate qui.

"Esistono cure efficaci per l'Alzheimer?"



1. I farmaci antiamiloide

2. I farmaci sperimentali all'IRCCS Fatebenefratelli













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