Alzheimer Familiare - Gantenerumab Solanezumab

Perché questo studio?

La malattia di Alzheimer è caratterizzata da deterioramento irreversibile di tutte le funzioni cognitive superiori (come la memoria, il ragionamento e il linguaggio) fino a compromettere l’autonomia funzionale e la capacità di compiere le normali attività quotidiane. L’1-2% dei casi di malattia di Alzheimer sono ereditari, causati da mutazioni genetiche presenti sin dalla nascita, e si trasmettono da genitore in figlio. Tali mutazioni causano l’accumulo di una proteina tossica chiamata beta-amiloide, rilevabile con opportuni esami fino a 20 anni prima dell’insorgenza dei primi disturbi.

Qual è l’obiettivo?

L’obiettivo di questo studio è quello di valutare la sicurezza e la tollerabilità di due farmaci sperimentali anti-amiloide (Gantenerumab e Solanezumab) in soggetti portatori di una mutazione genetica per la malattia di Alzheimer.

Come verrà condotto?

Si tratta di uno studio randomizzato in doppio cieco verso placebo, che durerà circa 4 anni e coinvolgerà circa 200 persone tra i 18 e gli 80 anni. In Italia, possono partecipare a questo studio solo persone portatrici delle mutazioni note (PSN1, PSN2 e APP) e a conoscenza del loro stato genetico, in fase asintomatica o anche con disturbi cognitivi purché lievi.
Durante il periodo di trattamento, che durerà 208 settimane, le persone che soddisfano una serie di criteri di inclusione verranno assegnate in modo casuale ad uno dei gruppi di trattamento: gantenerumab, solanezumab o placebo.
La sperimentazione coinvolgerà circa 30 centri di ricerca nel mondo tra cui l’IRCCS San Giovanni di Dio Fatebenefratelli di Brescia.

Chi è la persona responsabile dello studio?

Il Principal Investigator, responsabile dello studio è il Prof. Giovanni B Frisoni.

Per ulteriori informazioni relative allo studio è possibile contattare la coordinatrice dei clinical trials locale Dott.ssa Michela Rampini (nuovifarmaci@centroalzheimer.org – 030 3501455).